Staminali del sangue per tutti

Ventitré bambini affetti da gravi immunodeficienze e rare malattie genetiche sono guariti completamente grazie a una nuova tecnica di manipolazione cellulare messa a punto dai ricercatori del Bambino Gesù e applicata per la prima volta al mondo nell’ospedale della Santa Sede.

Anche in assenza di un donatore compatibile, la nuova tecnica rende possibile il trapianto di midollo da uno dei 2 genitori con percentuali di guarigione sovrapponibili a quelle ottenute utilizzando un donatore perfettamente idoneo. Quest’ultima frontiera del trapianto di cellule staminali è stata sperimentata anche su più di 70 piccoli pazienti affetti da leucemie acute e tumori del sangue, con percentuali di successo dell’80%. I risultati di questa sperimentazione sono stati presentati a New Orleans e ora pubblicati sulla prestigiosa rivista scientifica internazionale Blood.

“Si tratta di una tecnica innovativa di ingegneria dei trapianti di midollo che, in assenza di donatore compatibile, consente il trapianto dai genitori ai figli”, spiega Franco Locatelli, responsabile del reparto di Oncoematologia e medicina trasfusionale dell’ospedale della Santa Sede. “Il protocollo messo a punto nei nostri laboratori – gli fa eco entusiasta Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell’ospedale romano – rappresenta una pietra miliare nella terapia di molte patologie del sangue ed è destinato a incidere radicalmente sulla loro storia naturale”.

Il trapianto di cellule staminali del sangue rappresenta una terapia salvavita per un elevato numero di pazienti pediatrici affetti da leucemia o da altri tumori del sangue, così come per bambini che nascono senza adeguate difese del sistema immunitario o con un’incapacità a formare adeguatamente i globuli rossi (malattia talassemica). I numeri parlano chiaro: esiste un 30-40% di pazienti che non trovano un donatore idoneo o che hanno un’urgenza di essere avviati al trapianto. Questa innovativa procedura di trattamento cellulare è stata sperimentata su 23 pazienti pediatrici affetti da patologie rare.

In Italia nel 2013, sono stati sottoposti a trapianto allogenico di midollo osseo per malattie non maligne 125 bambini. Grazie a questa nuova frontiera, almeno altri 40 bambini l’anno, diversamente destinati a esito infausto (immunodeficienze severe) o a dipendenza cronica dalle trasfusioni (malattia talassemica), potranno avere una chance di guarigione definitiva.

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